Świętokrzyskie Centrum Onkologii otrzymało certyfikat poświadczający spełnienie wszystkich warunków niezbędnych, aby bezpiecznie podawać pacjentom terapię opartą o zmodyfikowane genetycznie limfocyty T. Uzyskany certyfikat uprawnia ŚCO do leczenia tą metodą w trzech jednostkach chorobowych: chłoniaku rozlanym z dużych komórek B (DLBCL), chłoniaku z komórek płaszcza i w ostrej białaczce limfoblastycznej, zgodnie z rejestracją leku i programem lekowym.

- Było dla nas istotne, żeby mieć certyfikat do podawania limfocytów CAR-T we wszystkich jednostkach, w których są wskazania do stosowania tej terapii – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Marcin Pasiarski, specjalista hematologii i immunologii klinicznej, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku ŚCO. Terapia będzie zatem podawana pacjentom z nawrotowym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL), chłoniakiem z komórek płaszcza i w ostrej białaczce limfoblastycznej.

Aby przejść certyfikację, ośrodek musiał spełnić szereg wymagań dotyczących zarówno pomieszczeń, jak i wyposażenia. Niezbędny był zakup kriostatów do przechowywania w odpowiednich warunkach żywego leku – modyfikowanych genetycznie limfocytów T. Konieczne było również przeszkolenie zespołu lekarskiego i pielęgniarskiego, przy czym dotyczyło to nie tylko hematologów, ale również neurologów i specjalistów intensywnej terapii, których pomoc jest niezbędna w pierwszym etapie stosowania u pacjenta komórek CAR-T.

Jak działa terapia CAR-T

Terapia z wykorzystaniem modyfikowanych genetycznie limfocytów T polega na pobraniu od pacjenta jego własnych limfocytów T i wprowadzeniu do nich metodą laboratoryjną (przy pomocy wektora wirusowego) odpowiedniego konstruktu genetycznego. Dzięki informacjom zakodowanym w konstrukcie genetycznym limfocyty T wytwarzają na swojej powierzchni chimeryczne receptory antygenowe (CAR) „rozpoznające”  charakterystyczne białko (antygen) na powierzchni komórki nowotworowej. Produkują również specjalny rodzaj białka wzmacniający sygnał o wykryciu „wroga”  przekazywany z receptora do wnętrza limfocytu T i aktywujący go do walki. Tak uzbrojone (zmodyfikowane genetycznie) limfocyty T (CAR-T) podaje się dożylnie pacjentowi. Żywy lek namnaża się w jego organizmie. Dzięki chimerycznemu receptorowi antygenowemu, rozpoznaje i łączy się z antygenami obecnymi na powierzchni komórek nowotworowych uruchamiając mechanizm immunologiczny – produkcję specyficznych białek niszczących nowotwór. - Jest to terapia wysoko skuteczna i z reguły dająca długotrwałe odpowiedzi na leczenie. Wystarczy podać ją pacjentowi jeden raz. Modyfikowane komórki namnażają się w organizmie i zostają, żeby pełnić straż. Badania odnośnie ich żywotności po jakimś czasie od podania wskazują, że krążą w organizmie pacjenta dosyć długo. W onkologii nie możemy powiedzieć, że coś jest na zawsze, ale obecne leczenie jest na tyle skuteczne, że okresy remisji choroby są bardzo długie - wyjaśnia kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku ŚCO. Ośrodek ma również w planach obserwowanie żywotności komórek CAR- T poprzez monitorowanie krążenia ich we krwi obwodowej pacjenta.

Jak podkreśla profesor Pasiarski, terapia CAR -T nie jest terapią ostatniej szansy, zarezerwowaną dla pacjentów, u których nie przyniosło efektów dotychczas stosowane leczenie. - Jest to po prostu terapia wykorzystywana na jednym z etapów leczenia. Liczymy na to, że skoro została przesunięta do podawania wcześniej, będzie o wiele bardziej skuteczna – mówi. - Skuteczność terapii jest też poniekąd wynikiem tego, na jakim etapie chory ją otrzyma. W momencie kiedy dostaje ją jako ostatnie możliwe leczenie, wiadomo, że jej efektywność będzie mniejsza, bo jeśli pacjent przeszedł wiele chemioterapii, jego limfocyty wykazują już cechy pewnego wyczerpania. Natomiast w tej chwili, według wskazań programu lekowego, te terapie są przesunięte na dużo wcześniejsze etapy, co zwiększa ich skuteczność i długotrwałą odpowiedź.

Ogólnopolska kwalifikacja do leczenia

Kwalifikacja do podawania komórek CAR- T jest dokonywana przez specjalną komisję działającą przy Ministrze Zdrowia, w skład której wchodzą przedstawiciele ośrodków certyfikowanych do prowadzenia leczenia z wykorzystaniem modyfikowanych limfocytów T. Pacjent musi spełniać określone kryteria medyczne. Samo rozpoznanie nie wystarczy, ponieważ terapię podaje się na określonym etapie leczenia. - Musimy zdawać sobie z tego sprawę, by odpowiednio prowadzić terapię wcześniejszą, jeśli myślimy, że w przyszłości może być konieczne podanie pacjentowi terapii CAR- T – wyjaśnia ekspert.

Świętokrzyskie Centrum Onkologii z chwilą uzyskania certyfikatu weszło w skład ogólnopolskiej komisji kwalifikującej do terapii CAR-T i ma wpływ na decyzje o podaniu leku, zgodnie ze sztuką medyczną, w odniesieniu do pacjentów z całej Polski. - Jeśli zajdzie taka potrzeba i możliwość, możemy leczyć również pacjentów z innych regionów, co jest objęte 100 % refundacją. Na dzień dzisiejszy mamy bardzo dobrą terapię, możliwą do prowadzenia w naszej klinice. Pacjenci na pewno odniosą z tego bardzo dużą korzyść – dodaje profesor Marcin Pasiarski.

Zakup kriostatu do przechowywania żywego leku w parach ciekłego azotu został sfinansowany dzięki dotacji celowej w wysokości 467 tys. 500 zł udzielonej Świętokrzyskiemu Centrum Onkologii ze środków budżetu Województwa Świętokrzyskiego na 2024 rok.